Vienerių metų eleksakaftoro, tezakaftoro ir ivakaftoro derinio taikymo patirtis Kauno klinikų Suaugusiųjų cistinės fibrozės centre
Santrauka
Cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) moduliatoriai iš esmės pakeitė cistinės fibrozės (CF) gydymo galimybes. Realiosios klinikinės praktikos duomenys svarbūs vertinant jų veiksmingumą ir saugumą skirtingose pacientų populiacijose. Tikslas. Įvertinti vienerių metų eleksakaftoro, tezakaftoro ir ivakaftoro derinio taikymo patirtį Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninės Kauno klinikų Suaugusiųjų cistinės fibrozės centre. Metodai. Atlikta retrospektyvioji 2024–2026 m. CFTR moduliatoriais gydytų suaugusių CF sergančių pacientų demografinių ir klinikinių duomenų analizė. Vertinti plaučių funkcijos, chloridų koncentracijos prakaite, kūno masės indekso (KMI), egzokrininės kasos funkcijos, emocinės sveikatos, kvėpavimo takų mikrobiologinių tyrimų ir CF paūmėjimų pokyčiai bei gydymo saugumas. Rodikliai vertinti prieš pradedant gydymą ir po 1, 3, 6 bei 12 mėn. Rezultatai. Į analizę įtrauktas 21 pacientas, vidutinis amžius – 28,48 ± 6,91 metų. FEV₁ jau po vieno gydymo mėnesio padidėjo nuo 53,10 ± 29,16 iki 61,75 ± 29,57 proc. normos (p = 0,005), o FVC – nuo 65,48 ± 24,53 iki 72,45 ± 23,07 proc. normos (p = 0,002); pagerėjimas išliko per 12 mėn. gydymo laikotarpį. Chloridų koncentracija prakaite po vieno mėnesio sumažėjo nuo 74,86 ± 25,41 iki 41,86 ± 19,34 mmol/l (p = 0,008), o po 12 mėn. – 30,30 ± 15,22 mmol/l. KMI nuosekliai didėjo nuo 20,51 ± 2,99 iki 22,42 ± 2,72 kg/m². CF paūmėjimų skaičiaus mediana sumažėjo nuo 1 (Q1–Q3 – 0–3) iki 0 (0–1) (p = 0,005), o dėl CF paūmėjimų stacionare praleistų dienų skaičiaus mediana – nuo 22 (0–53,25) iki 0 (0–10) d. (p = 0,002). Pacientų, kuriems bent kartą nustatytas Staphylococcus aureus, dalis sumažėjo nuo 85,0 iki 20,0 proc. (p < 0,001), o Pseudomonas aeruginosa – nuo 55,0 iki 25,0 proc. (p = 0,031). CFTR moduliatoriai buvo gerai toleruojami. Nepageidaujamos reakcijos pasireiškė keturiems pacientams (19,0 proc.); jos buvo laikinos, o atnaujinus gydymą nepasikartojo. Išvados. Vienerių metų realiosios klinikinės praktikos patirtis parodė, kad gydymas CFTR moduliatoriais buvo susijęs su ankstyvu ir išliekančiu plaučių funkcijos pagerėjimu, ryškiu chloridų koncentracijos prakaite sumažėjimu, KMI didėjimu, retesniais CF paūmėjimais ir mažesniu dėl jų stacionare praleistų dienų skaičiumi. Taip pat sumažėjo pacientų, kuriems nustatyti pagrindiniai kvėpavimo takų patogenai Staphylococcus aureus ir Pseudomonas aeruginosa, dalis. Gydymas buvo gerai toleruojamas.
